Lo primero que piensa una persona a la que le dicen que padece una enfermedad rara es que ese es un concepto complicado de entender ¿Rara la enfermedad? ¿Eso qué significa? ¿Que yo soy raro/a? A alguno puede que, incluso, se le pase por la cabeza aquella canción de Fito&Fitipaldis, "La casa por el tejado", que en un momento dado dice: "¡Raro! No digo diferente, digo raro".
Y es que la definición de lo que es una enfermedad rara, y el nombre mismo (como ya tratamos en "Naming y enfermedades"), no ha estado, desde que se empezó a utilizar, exenta de polémica. Y ello puede ser debido a que, en Europa, la definición de lo que puede considerarse una enfermedad rara aparece por primera vez en el Reglamento (CE) No 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos, y en él se las define como afecciones que ponen en peligro la vida o conlleven una incapacidad crónica y que no afecten a más de cinco personas por cada diez mil en la Comunidad. El criterio de frecuencia (la prevalencia, una medida epidemiológica) ha primado, pues, desde el primer momento. Pero todo el mundo tiene en la cabeza que no sólo no es el único, sino que deben considerarse otros parámetros en este concepto.
Y uno de ellos, que casi nunca aparece citado explícitamente, es que aquellas enfermedades que fueron frecuentes pero que hoy en día son, afortunadamente, raras gracias a los esfuerzos en la prevención, ya sea a nivel mundial o continental, pueden ser poco frecuentes pero no deberían ser etiquetadas como "enfermedades raras". No se considera enfermedad rara al sarampión aunque su prevalencia sea inferior a 5 por 10.000 habitantes. No suele considerse tampoco así a la poliomielitis (aunque sí al síndrome post-polio), pese a que puede ser encontrada en la web de Orphanet con su correspondiente número Orpha (ORPHA2912).
Y por ello opinamos que tampoco debería considerarse enfermedad rara a la malaria aunque disponga de un número asignado en la clasificación de Orphanet (ORPHA673) o esté presente en la web de la ORDR estadounidense (Office of Rare Diseases Research). Es cierto que es una enfermedad poco frecuente en Europa, gracias a todas las medidas que se emprendieron hace ya muchas décadas, pero en el mundo se estima que afecta a 198 millones de personas (Informe Mundial sobre el Paludismo, 2014). De esta enfermedad conocemos perfectamente cómo se diagnostica, tenemos un arsenal terapéutico a disposición (que es mejorable, claro está) e incluso el avance en las medidas preventivas está siendo muy relevante. Si ha salido de la categoría de la OMS de "Neglected Tropical Diseases" es porque dispone de su propio programa en la organización internacional: el Programa Mundial sobre Paludismo (dirigido por el salubrista español Pedro Alonso).
Las cifras del paludismo que pueden encontrarse en Europa han sido puestas de manifiesto en una carta a la directora en "Gaceta Sanitaria" titulada "Malaria in Europe: a rare disease? / Malaria en Europa: ¿una enfermedad rara?" (accesible en el Avance "on line" de la revista). Los autores (Olaso A, de Górgolas M, Ramos JM) aducen que la malaria fue declarada enfermedad rara por la Unión Europea en 2007 en función de la designación EU/3/07/468 de la Agencia Europea del Medicamento. Pero, a nuestro entender, lo que se efectuó con ese acto es la designación de un medicamento huérfano (Dihidroartemisina, piperaquina) para el tratamiento de la malaria que, por cierto, fue retirada del Registro Europeo de Medicamentos Huérfanos en julio de 2011 a solicitud de su patrocinador. No sería, por lo tanto, este hecho el que otorgaría categoría de enfermedad rara a la malaria. Pero no sería necesario: Orphanet, como hemos visto, ya la reconoce en Europa como tal.
Lo que cabe plantearse es si efectivamente lo es, en base a otras consideraciones diferentes a las de su prevalencia. De lo contrario acabarán entrando en el mismo grupo enfermedades que lo único que compartirán es una baja frecuencia y eso perjudicará en oportunidades a todas ellas y, lo que es peor, a quienes las padecen.
Y uno de ellos, que casi nunca aparece citado explícitamente, es que aquellas enfermedades que fueron frecuentes pero que hoy en día son, afortunadamente, raras gracias a los esfuerzos en la prevención, ya sea a nivel mundial o continental, pueden ser poco frecuentes pero no deberían ser etiquetadas como "enfermedades raras". No se considera enfermedad rara al sarampión aunque su prevalencia sea inferior a 5 por 10.000 habitantes. No suele considerse tampoco así a la poliomielitis (aunque sí al síndrome post-polio), pese a que puede ser encontrada en la web de Orphanet con su correspondiente número Orpha (ORPHA2912).
Y por ello opinamos que tampoco debería considerarse enfermedad rara a la malaria aunque disponga de un número asignado en la clasificación de Orphanet (ORPHA673) o esté presente en la web de la ORDR estadounidense (Office of Rare Diseases Research). Es cierto que es una enfermedad poco frecuente en Europa, gracias a todas las medidas que se emprendieron hace ya muchas décadas, pero en el mundo se estima que afecta a 198 millones de personas (Informe Mundial sobre el Paludismo, 2014). De esta enfermedad conocemos perfectamente cómo se diagnostica, tenemos un arsenal terapéutico a disposición (que es mejorable, claro está) e incluso el avance en las medidas preventivas está siendo muy relevante. Si ha salido de la categoría de la OMS de "Neglected Tropical Diseases" es porque dispone de su propio programa en la organización internacional: el Programa Mundial sobre Paludismo (dirigido por el salubrista español Pedro Alonso).
Las cifras del paludismo que pueden encontrarse en Europa han sido puestas de manifiesto en una carta a la directora en "Gaceta Sanitaria" titulada "Malaria in Europe: a rare disease? / Malaria en Europa: ¿una enfermedad rara?" (accesible en el Avance "on line" de la revista). Los autores (Olaso A, de Górgolas M, Ramos JM) aducen que la malaria fue declarada enfermedad rara por la Unión Europea en 2007 en función de la designación EU/3/07/468 de la Agencia Europea del Medicamento. Pero, a nuestro entender, lo que se efectuó con ese acto es la designación de un medicamento huérfano (Dihidroartemisina, piperaquina) para el tratamiento de la malaria que, por cierto, fue retirada del Registro Europeo de Medicamentos Huérfanos en julio de 2011 a solicitud de su patrocinador. No sería, por lo tanto, este hecho el que otorgaría categoría de enfermedad rara a la malaria. Pero no sería necesario: Orphanet, como hemos visto, ya la reconoce en Europa como tal.
Lo que cabe plantearse es si efectivamente lo es, en base a otras consideraciones diferentes a las de su prevalencia. De lo contrario acabarán entrando en el mismo grupo enfermedades que lo único que compartirán es una baja frecuencia y eso perjudicará en oportunidades a todas ellas y, lo que es peor, a quienes las padecen.
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